特殊罕见病治疗药获批上市 “黏宝宝”无药可用时代结束

　　未来网北京6月4日电(实习记者 白洋 记者 贺卓辉 )昨日,国家药监局官网发布消息称,国家药监局于近日通过优先审评审批程序批准Genzyme公司的注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名:艾而赞)上市,用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗,用于治疗疾病的非神经系统表现。

截图于国家药监局官网

　　据了解,黏多糖贮积症I型(MPS I)是一种常染色体隐性遗传的罕见病,由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起,可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积,进而危及生命。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,黏多糖贮积症被收录其中。

　　公开资料显示,黏多糖贮积症I型是一种主要在儿童期发病的罕见遗传病。I型患者大约从6—24个月起病,3岁后一般会出现发育迟缓,身体各个器官系统受累,重症患者常于10岁前死于呼吸道感染或心力衰竭。因疾病中带有“黏”字,因而将在儿童期罹患黏多糖贮积症,身材矮小的患者称为“黏宝宝”。

　　据赛诺菲中国介绍,艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症I型的酶替代疗法,同时也是中国唯一治疗黏多糖贮积症I型的特异性治疗药物,可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的黏多糖贮积症I型罕见病患者,填补了特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求。本次批准的药品已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。

　　另据国家卫健委官网,自临床急需境外上市药品目录发布以来,国家药监局已经批准了30余个品种进口注册。下一步,国家药监局将继续贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求,不断加快临床急需药品在我国上市,更好地满足人民群众用药需求。